生物科技领域大步迈进，基因编辑与细胞治疗取得重大突破
在科技飞速发展的当下，生物科技领域正经历着前所未有的变革。基因编辑和细胞治疗等前沿技术不断取得突破，为人类攻克疑难病症、改善健康状况带来了新希望，也在全球范围内掀起了研究与应用的热潮。
基因编辑：从理论走向临床应用
CRISPR基因编辑技术自问世以来，便以其高效、精准的特点成为基因研究领域的“明星技术”，而如今，它又迎来了新的突破。美国费城儿童医院与宾夕法尼亚大学医学团队在基因编辑临床应用上迈出了关键一步，成功将定制的CRISPR基因编辑疗法应用于一名患有罕见遗传病——氨基甲酰磷酸合成酶1（CPS1）缺陷症的9.5个月大儿童身上。这一成果发表在《新英格兰医学杂志》，并在相关学会年会上进行报告，标志着人类首次实现为单个病患量身定制基因编辑治疗。
研究团队仅用6个月，便完成了从创建包含患儿突变的小鼠模型与细胞系，到体内外疗效验证、猴子实验评估安全性与有效性，再到人体药物生产的全过程。这款名为“kayjayguran abengcemeran”（简称k - abe）的定制药物，由新一代碱基编辑器和精准识别患儿突变的引导RNA组成，封装在脂质纳米颗粒中递送至肝细胞。监测数据显示，治疗后患儿血氨浓度、谷氨酰胺水平和尿氨酸水平均向正常方向回调，肝功能指标虽有轻度波动，但未出现严重不良反应，神经系统也未进一步受损。诺贝尔奖得主Jennifer Doudna教授评价这是医学史上的重要里程碑，开启了罕见病有效治疗的新时代。
同时，哈佛大学刘如谦教授与哥伦比亚大学Samuel H. Sternberg教授合作开发的evoCAST基因编辑技术，可将完整基因插入人类基因组特定位置，实现健康基因长期表达。该技术基于CRISPR相关转座酶（CASTs），通过噬菌体辅助连续进化（PACE）技术，将野生型CAST系统在人类细胞中的DNA插入效率从通常不超过0.1%提升至10% - 30%，平均提高420倍，且插入产物单向比例高，几乎无插入缺失副产物。研究团队借助evoCAST系统将凝血因子IX（F9）cDNA插入白蛋白（ALB）基因内含子，并检测到功能性蛋白表达，为血友病治疗带来潜在应用价值 。
细胞治疗：为多种疾病提供新疗法
细胞治疗领域同样喜讯频传，在癌症、神经系统疾病等治疗上展现出巨大潜力。我国在异体通用型CAR - T细胞疗法上取得重大突破，引发国际关注。该疗法通过基因编辑技术改造健康人来源的T细胞，开发出TyU19异体通用型CAR - T细胞。科研团队对T细胞的5个基因进行改造，提升其功能，并修饰“人类白细胞抗原”，使免疫系统无法识别外来CAR - T细胞，避免输注前对患者进行额外免疫抑制。临床应用中，首批3名难治性风湿免疫疾病患者接受治疗后恢复良好，6个月后均达到疾病缓解状态，初步证明该疗法在自身免疫疾病治疗上的可行性 。
在实体瘤治疗方面，科济药业的舒瑞基奥仑赛注射液拟被纳入优先审评，有望成为全球首款上市的实体瘤CAR - T产品。这款靶向Claudin18.2蛋白的自体CAR - T细胞治疗候选产品，在治疗CLDN18.2表达阳性、至少二线治疗失败的晚期胃/食管胃结合部腺癌上取得显著成果。其关键II期临床试验结果显示，与标准治疗相比，注射组受试者疾病进展和死亡风险显著降低，且整体安全性可控，未观察到剂量限制性毒性、3级或以上的细胞因子释放综合征以及免疫效应细胞相关神经毒性综合征 。
日本庆应义塾大学医学院在诱导多能干细胞（iPS细胞）脊髓损伤治疗临床试验中取得积极成果。研究团队将健康捐赠者iPS细胞制作的神经前体细胞移植到4名完全瘫痪状态的脊髓损伤患者脊髓中，并配合康复训练。经过1年观察，不仅确认了安全性，且2名患者运动功能得到改善，其中1名老年男性患者已能在无帮助下站立并练习走路，另1名中年患者恢复到可自主进食程度。这一成果登上《Nature》杂志头条，为全球超百万脊髓损伤致残患者带来全新治疗可能 。
上海市东方医院与士泽生物医药联合开展的“iPSC衍生细胞治疗帕金森病”临床研究项目也取得突破。研究团队利用iPSC技术将患者体细胞重编程为干细胞，再定向分化为多巴胺能神经前体细胞，通过脑立体定向技术移植到患者脑内壳核区域。术后12个月有效性分析显示，首例受试者运动功能显著改善，能独立完成步行、跑步、使用筷子、写字等动作。由于采用自体细胞移植，无需使用免疫抑制剂，降低了排斥风险 。
基因编辑和细胞治疗技术的突破，为生物科技领域注入了强大动力。随着研究的深入和技术的不断完善，这些前沿技术有望从实验室走向更广泛的临床应用，为更多患者带来治愈的希望，重塑未来医疗格局 。